生长激素缺乏症用生长激素治疗有特效。治疗第一年平均可长12厘米。如果治疗早，又持续时间长，成年可达正常身高。

小于胎龄儿2岁以后仍然矮小者，以后80％在成年时身材矮小。这些小于胎龄儿矮小儿童可以用生长激素治疗。早期治疗可使孩子达到正常成年身高。

先天卵巢发育不全患儿也是生长激素治疗适应证。治疗后成人身高可增加10～16厘米。

特发性矮小儿童用生长激素治疗也有肯定的效果。特发性矮小包括家族性矮小、青春性发育延迟，由于营养疾病引起的矮小儿童，他们的生长激素水平正常， 如用较大剂量的生长激素治疗，绝大多数是有效的。但治疗必须要早。如果到青春期发育，骨龄接近闭合，治疗就无效了。因此，矮小儿童应尽早找医生诊断治疗， 才能不失治疗时机，有希望长高。